Lutter contre la maladie de Parkinson grâce à la thérapie génique

Le magazine américain de recherche scientifique The Lancet vient de publier récemment des travaux prometteurs pour les malades atteints de la maladie de Parkinson. L’injection de gènes dans certaines zones du cerveau serait un moyen efficace pour réduire les tremblements et la rigidité qui caractérisent la maladie. Une première chez l’être humain Depuis 1998, des travaux expérimentaux sont menés sur des rats. L’expérience de thérapie génique menée par deux chercheurs américains de l’université de Cornell est donc une première en ce qui concerne l’expérimentation sur des êtres humains. L’essai a porté sur douze volontaires, se trouvant tous à un stade avancé de la maladie. Qu’est-ce que la thérapie génique ? La thérapie génique est une technique thérapeutique mise au point pour soigner les maladies génétiques. Elle consiste à introduire, via des virus rendus inoffensifs (appelés vecteurs), un gène fonctionnel prenant le relais d’un gène défectueux. Stratégie médicale d’avenir dans les années 1980, la thérapie génique avait vu sa cote baisser au cours des dernières années, du fait de graves complications survenues lors de plusieurs essais. Les expérimentations ont alors repris, plus prudemment et selon d’autres modalités, essentiellement dans le cadre de la lutte contre la maladie de Parkinson et dans celle d’Alzheimer. Près de 30% de tremblements en moins Les chercheurs ont produit un virus qu’ils ont ensuite injecté dans la zone du cerveau appelée ‘Locus Niger’, responsable de la destruction des neurones et des symptômes de la maladie de Parkinson (tremblements, raideur des mouvements, etc.). Le but de la thérapie visait à réduire l’hyperactivité de cette zone du cerveau. Les résultats sont prometteurs, puisqu’on a observé chez les patients traités une diminution de près de 30% des tremblements et que les images du cerveau obtenues par scanner ont montré la normalisation de l’activité de la zone cérébrale ciblée. De plus, l’innocuité et la faisabilité de la démarche ont été prouvées. Prochainement, de plus amples essais seront mis en œuvre, avec des doses différentes de virus.